Bijlage IIb: Overzicht van door de CCMO beoordeelde onderzoeksprotocollen met een negatief besluit

Niet-geautoriseerde studies hebben het volledige beoordelingstraject doorlopen en zijn met een negatief besluit afgerond. Meerdere oorzaken kunnen ten grondslag liggen aan teruggetrokken en niet-valide indieningen (technisch, inhoudelijk, sponsor-afhankelijk) en dit kan in iedere fase van het beoordelingsproces gebeuren.

Voor een deel van deze indieningen ontvangt de CCMO een herindiening. Herindiening voor teruggetrokken en niet-valide studies hieronder zijn (nog) niet ontvangen of nog niet beoordeeld in 2023. Als een studie na een eerder negatief besluit na herindiening alsnog beoordeeld is met een positief besluit dan is de studie zowel onder negatieve besluiten als onder positieve besluiten opgenomen.

Studies beoordeeld met een negatief besluit

Dossiernummer	Studietitel	Categorie
NL83999.000.23	A multi-center, non-randomized study to characterize biomarkers in cerebrospinal fluid (CSF) of patients with infantile-onset (IOPD) or late-onset Pompe disease (LOPD)	Minderjarige proefpersonen
NL82614.000.22	A Phase 1/2 Open-Label, Ascending Dose, Multicenter Study to   Evaluate the Safety and Preliminary Efficacy of AVB-101   Administered by Bilateral Intrathalamic Infusion in Subjects With   Frontotemporal Dementia With Progranulin Mutations (FTD-GRN)	Gentherapie / GGO
2022-501644-15-00	A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Group Study to Assess the Efficacy, Safety, and Tolerability of BIIB080 in Subjects with Mild Cognitive Impairment Due to Alzheimer’s Disease or Mild Alzheimer’s Disease Dementia	Oligonucleotide / RNA therapie

Teruggetrokken studies

• NL84194.000.23
• 2023-505944-20-00
• 2023-508157-15-00
• 2023-506394-35-00
• 2023-503220-76-00
• 2022-502405-15-00
• 2022-502533-26-00
• 2022-501694-39-00
• 2023-506301-20-00

Niet-valide studies

• 2022-503059-25-00
• 2023-507314-27-00