Onderzoeksprotocollen door CCMO beoordeeld met positief besluit in 2021
Onderstaande tabellen bieden een overzicht van de onderzoeksprotocollen die in 2021 door de CCMO beoordeeld zijn met een positief besluit. De protocollen zijn onderverdeeld in categorieën, met per protocol een toelichting op de interventie en de doelgroep. Meer informatie over de studies is terug te vinden door in het CCMO-register te zoeken op het betreffende dossiernummer.
Celtherapie
Dossiernummer | Interventie | Doelgroep |
---|---|---|
NL64015.000.17 |
Allogene foetale mesenchymale stamcellen* |
Foetussen in utero met ernstige oesteogenesis imperfecta |
NL71296.000.20 |
tolDCB29, autologe dendritische cellen |
Volwassenen met reumatoide artritis |
NL75095.000.20 |
Autologe volwassen speekselklierstamcellen |
Volwassenen met plaveiselcelcarcinoom in het slijmvlies van de mondholte |
NL76099.000.20 |
Autologe tumor-infiltrerende lymfocyten (LN-145) |
Volwassenen met gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker |
NL76134.000.21 |
PDC*lung01, dendritische cellen |
Volwassenen met een niet-kleincellige longtumor |
NL76592.000.21 |
MesoPher, dendritische cel therapie, in combinatie met mitazalimab |
Volwassenen met gemetastaseerd pancreaskanker die progressie van ziekte hebben onder standaardbehandeling met FOLFIRINOX |
NL76712.000.21 |
MesoPher, dendritische cel therapie |
Volwassenen met mesothelioom in een vroeg stadium |
NL77802.000.21 |
ATL001, neoantigeen-reactieve T cellen |
Volwassenen met gevorderde niet-kleincellige longkanker |
NL74808.000.20 |
Darvadstrocel |
Kinderen van 4 jaar en ouder en adolescenten met de ziekte van Crohn |
*tevens Embryowet
Gentherapie/GGO
Dossiernummer | Interventie | Doelgroep |
---|---|---|
NL69445.000.21 |
AAV2-REP1 |
Volwassenen met choroideremie of geslachtsgebonden retitinis pigmentosa |
NL72791.000.20 |
SPK-3006 |
Volwassenen met laat-verworven ziekte van Pompe |
NL74331.000.20 |
GSK3845097 of GSK3901961, Autologe NY-ESO-1/ LAGE-1a TCR veranderde T-cellen |
Volwassenen met gevorderde tumoren |
NL76282.000.21 |
MB-CART2019.1 |
Volwassenen met recidief/refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom, die niet in aanmerking komen voor een hoge dosis chemotherapie en autologe stamceltransplantatie |
NL76234.000.21 |
Voretigene neparvovec (Luxturna®) |
Kinderen, adolescenten en volwassenen met RPE65-geassocieerde erferlijke netvlies-degeneraties |
NL77808.000.21 |
19CP02, CAR T-cellen |
Volwassenen met recidiverend of refractair B-cel non-Hodgkin lymfoom |
NL77822.000.21 |
Bortezomib, lenalidomide en dexamethason gevolgd door JNJ-68284528 CAR T-cellen versus Bortezomib, lenalidomide en dexamethason gevolgd door lenalidomide en dexamethason |
Volwassenen met nieuw gediagnosticeerd multipel myeloom |
NL77529.000.21 |
DTX401 |
Volwassenen met glycogeenstapelingsziekte type Ia |
NL76175.000.21 |
Eli-cel, autologe CD34+ cellen getransduceerd met Lenti-D lentivirale factor |
Kinderen van 2 jaar en ouder, adolescenten en volwassenen met cerebrale adrenoleukodystrofie die zijn behandeld met Lenti-D drug product |
NL76430.000.21 |
PBKR03 |
Kinderen tot 24 maanden met vroege infantiele ziekte van Krabbe |
Antisense oligonucleotide
Dossiernummer | Interventie | Doelgroep |
---|---|---|
NL73848.000.21 |
ION-682884 |
Volwassenen met met familiale transthyretine-gemedieerde amyloïde polyneuropathie |
NL74259.000.20 |
RO7248824 |
Gezonde volwassen mannen |
NL75028.000.21 |
ION373 |
Kinderen van 2 jaar en ouder, adolescenten en volwassenen met de ziekte van Alexander |
NL75086.000.20 |
AKCEA-APOCIII-LRX (ISIS678354), antisense remmer van apoC-III |
Volwassenen met familiair chylomicronemiesyndroom |
NL76122.000.21 |
WVE-004 |
Volwassenen met C9orf72-geassocieerde amyotrofische laterale sclerose of frontotemporale dementie |
NL76990.000.21 |
Viltolarsen |
Jongens van 4 tot 8 jaar met Duchenne-spierdystrofie |
NL77253.000.21 |
IONIS-FB-LRX, een antisense-remmer van complementfactor B |
Volwassenen met geografische atrofie secundair aan leeftijdsgebonden maculadegeneratie |
NL77542.000.21 |
AZD8233 |
Volwassenen met hyperlipidemie |
Interferentie-RNA
Dossiernummer | Interventie | Doelgroep |
---|---|---|
NL74788.000.20 |
Patisiran |
Volwassenen met transthyretine-amyloïdose met cardiomyopathie |
NL75440.000.20 |
Inclisiran |
Adolescenten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie en verhoogd LDL-cholesterol |
NL75487.000.20 |
Inclisiran |
Adolescenten met homozygote familiaire hypercholesterolemie en verhoogd LDL-cholesterol |
NL76220.000.21 |
Combinatietherapie met interferentie RNA RO7445482, TLR7 agonist RO7020531, HBV capsid assembly remmer RO7049389 en PEG-interferon |
Volwassenen met chronische hepatitis B |
NL76935.000.21 |
Belcesiran |
Volwassenen met PiZZ Alpha-1 Antitrypsinedeficiëntie |
Vaccin
Dossiernummer | Interventie | Doelgroep |
---|---|---|
NL75312.000.20 |
MVA-MERS-S_DF-1 * |
Gezonde volwassenen |
NL75577.000.21 |
Genetisch verzwakte Plasmodium falciparum (GA2) malariaparasieten * |
Gezonde volwassenen |
NL75654.000.20 |
LRPAP1 synthetische lange peptide (LRPAP7-30V-SLP) vaccin (TEIPP24) |
Volwassenen met niet-kleincellige longkanker |
NL76192.000.20 |
Coronavirus sub-unit vaccin ABNCoV2 |
Gezonde volwassenen (zonder voorafgaande SARS-CoV-2 infectie) |
NL76321.000.20 |
Anti-COVID19 vaccin AKS-452 |
Gezonde volwassenen |
NL76664.000.21 |
R0.6C vaccin |
Gezonde, malaria-naïeve volwassenen |
NL77273.000.21 |
Ad26.COV2.S vaccin |
Gezonde volwassenen |
NL77665.000.21 |
ExPEC9V vaccin (JNJ-78901563) |
Volwassenen van 60 jaar en ouder met een voorgeschiedenis van urineweginfectie |
NL78379.000.21 |
FRAME-0001 vaccin |
Volwassenen met gevorderd niet-kleincellig long carcinoom |
NL78577.000.21 |
RSV prefusie F subunit-vaccin |
Gezonde volwassenen |
NL79226.000.21 |
BNT162b2, Comirnaty vaccin |
Kinderen van 5 tot en met 11 jaar met doorgemaakte SARS-CoV-2-infectie |
NL75765.000.21 |
Cemiplimab en ISA101b vaccin |
Volwassenen met rediciverende/gemetastaseerde baarmoederhalskanker door HPV16 bij wie ziekteprogressie is opgetreden na eerstelijnschemotherapie |
*tevens GGO
Minderjarige en/of wilsonbekwame proefpersonen
Dossiernummer | Interventie | Doelgroep |
---|---|---|
NL74319.000.20 |
DNL310, Iduronate-2- sulfatase verbonden aan een fc polypeptide dat bindt aan de menselijk transferrine-receptor |
Kinderen van 2 jaar en ouder en adolescenten met het syndroom van Hunter |
NL77116.000.21 |
M6229, een non-anticoagulant heparine |
Wilsbekwame en -onbekwame volwassenen met sepsis |
NL77748.000.21 |
Continue laryngoscopie tijdens inspanning (CLE test) |
Kinderen, adolescenten en volwassenen van 10 tot 24 jaar met verdenking van inspanningsgebonden obstructie van de larynx (EILO) |
NL73818.000.21 |
Testikel biopsie |
Jongens jonger dan 12 jaar, mannelijke adolescenten en volwassen mannen met kanker en hoge kans op onvruchtbaarheid |
NL76237.000.21 |
Voedselprovocatietest voor noten |
Kinderen en adolescenten met verdachte allergie voor noten |
Zwangere vrouwen
Dossiernummer | Interventie | Doelgroep |
---|---|---|
NL78535.000.21 |
MiniMed 780G insulinepomp * |
Volwassen zwangere vrouwen met type 1 diabetes |
NL77578.000.21 |
Ferrofumaraat |
Volwassen zwangere vrouwen met ijzergebreksanemie |
*tevens medisch hulpmiddel