Onderzoeksprotocollen door CCMO beoordeeld met positief besluit in 2021

Onderstaande tabellen bieden een overzicht van de onderzoeksprotocollen die in 2021 door de CCMO beoordeeld zijn met een positief besluit. De protocollen zijn onderverdeeld in categorieën, met per protocol een toelichting op de interventie en de doelgroep. Meer informatie over de studies is terug te vinden door in het CCMO-register te zoeken op het betreffende dossiernummer.

Celtherapie

Dossiernummer Interventie Doelgroep

NL64015.000.17

Allogene foetale mesenchymale stamcellen*

Foetussen in utero met ernstige oesteogenesis imperfecta

NL71296.000.20

tolDCB29, autologe dendritische cellen

Volwassenen met reumatoide artritis

NL75095.000.20

Autologe volwassen speekselklierstamcellen

Volwassenen met plaveiselcelcarcinoom in het slijmvlies van de mondholte

NL76099.000.20

Autologe tumor-infiltrerende lymfocyten (LN-145)

Volwassenen met gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker

NL76134.000.21

PDC*lung01,  dendritische cellen
geladen met tumorpeptiden

Volwassenen met een niet-kleincellige longtumor

NL76592.000.21

MesoPher, dendritische cel therapie, in combinatie met mitazalimab

Volwassenen met gemetastaseerd pancreaskanker die progressie van ziekte hebben onder standaardbehandeling met FOLFIRINOX

NL76712.000.21

MesoPher, dendritische cel therapie

Volwassenen met mesothelioom in een vroeg stadium

NL77802.000.21

ATL001, neoantigeen-reactieve T cellen

Volwassenen met gevorderde niet-kleincellige longkanker

NL74808.000.20

Darvadstrocel

Kinderen van 4 jaar en ouder en adolescenten met de ziekte van Crohn

*tevens Embryowet

Gentherapie/GGO

Dossiernummer Interventie Doelgroep

NL69445.000.21

AAV2-REP1

Volwassenen met choroideremie of geslachtsgebonden retitinis pigmentosa

NL72791.000.20

SPK-3006

Volwassenen met laat-verworven ziekte van Pompe

NL74331.000.20

GSK3845097 of GSK3901961, Autologe NY-ESO-1/ LAGE-1a TCR veranderde T-cellen

Volwassenen met gevorderde tumoren

NL76282.000.21

MB-CART2019.1

Volwassenen met recidief/refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom, die niet in aanmerking komen voor een hoge dosis chemotherapie en autologe stamceltransplantatie

NL76234.000.21

Voretigene neparvovec (Luxturna®)

Kinderen, adolescenten en volwassenen met RPE65-geassocieerde erferlijke netvlies-degeneraties

NL77808.000.21

19CP02, CAR T-cellen

Volwassenen met recidiverend of refractair B-cel non-Hodgkin lymfoom

NL77822.000.21

Bortezomib, lenalidomide en dexamethason gevolgd door JNJ-68284528 CAR T-cellen versus Bortezomib, lenalidomide en dexamethason gevolgd door lenalidomide en dexamethason

Volwassenen met nieuw gediagnosticeerd multipel myeloom

NL77529.000.21

DTX401

Volwassenen met glycogeenstapelingsziekte type Ia

NL76175.000.21

Eli-cel, autologe CD34+ cellen getransduceerd met Lenti-D lentivirale factor

Kinderen van 2 jaar en ouder, adolescenten en volwassenen met cerebrale adrenoleukodystrofie die zijn behandeld met Lenti-D drug product

NL76430.000.21

PBKR03

Kinderen tot 24 maanden met vroege infantiele ziekte van Krabbe

Antisense oligonucleotide

Dossiernummer Interventie Doelgroep

NL73848.000.21

ION-682884

Volwassenen met  met familiale transthyretine-gemedieerde amyloïde polyneuropathie

NL74259.000.20

RO7248824

Gezonde volwassen mannen

NL75028.000.21

ION373

Kinderen van 2 jaar en ouder, adolescenten en volwassenen met de ziekte van Alexander

NL75086.000.20

AKCEA-APOCIII-LRX (ISIS678354), antisense remmer van apoC-III

Volwassenen met familiair chylomicronemiesyndroom

NL76122.000.21

WVE-004

Volwassenen met C9orf72-geassocieerde amyotrofische laterale sclerose of frontotemporale dementie

NL76990.000.21

Viltolarsen

Jongens van 4 tot 8 jaar met Duchenne-spierdystrofie

NL77253.000.21

IONIS-FB-LRX, een antisense-remmer van complementfactor B

Volwassenen met geografische atrofie secundair aan leeftijdsgebonden maculadegeneratie

NL77542.000.21

AZD8233

Volwassenen met hyperlipidemie

Interferentie-RNA

Dossiernummer Interventie Doelgroep

NL74788.000.20

Patisiran

Volwassenen met transthyretine-amyloïdose met cardiomyopathie

NL75440.000.20

Inclisiran

Adolescenten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie en verhoogd LDL-cholesterol

NL75487.000.20

Inclisiran

Adolescenten met homozygote familiaire hypercholesterolemie en verhoogd LDL-cholesterol

NL76220.000.21

Combinatietherapie met  interferentie RNA RO7445482, TLR7 agonist RO7020531, HBV capsid assembly remmer RO7049389 en PEG-interferon

Volwassenen met chronische hepatitis B

NL76935.000.21

Belcesiran

Volwassenen met PiZZ Alpha-1 Antitrypsinedeficiëntie

Vaccin

Dossiernummer Interventie Doelgroep

NL75312.000.20

MVA-MERS-S_DF-1 *

Gezonde volwassenen

NL75577.000.21

Genetisch verzwakte Plasmodium falciparum (GA2) malariaparasieten *

Gezonde volwassenen

NL75654.000.20

LRPAP1 synthetische lange peptide (LRPAP7-30V-SLP) vaccin (TEIPP24)

Volwassenen met niet-kleincellige longkanker

NL76192.000.20

Coronavirus sub-unit vaccin ABNCoV2

Gezonde volwassenen (zonder voorafgaande SARS-CoV-2 infectie)

NL76321.000.20

Anti-COVID19 vaccin AKS-452

Gezonde volwassenen

NL76664.000.21

R0.6C vaccin

Gezonde, malaria-naïeve volwassenen

NL77273.000.21

Ad26.COV2.S vaccin

Gezonde volwassenen

NL77665.000.21

ExPEC9V vaccin (JNJ-78901563)

Volwassenen van 60 jaar en ouder met een voorgeschiedenis van urineweginfectie

NL78379.000.21

FRAME-0001 vaccin

Volwassenen met gevorderd niet-kleincellig long carcinoom

NL78577.000.21

RSV prefusie F subunit-vaccin

Gezonde volwassenen

NL79226.000.21

BNT162b2, Comirnaty vaccin

Kinderen van 5 tot en met 11 jaar met doorgemaakte SARS-CoV-2-infectie

NL75765.000.21

Cemiplimab en ISA101b vaccin

Volwassenen met rediciverende/gemetastaseerde baarmoederhalskanker door HPV16 bij wie ziekteprogressie is opgetreden na eerstelijnschemotherapie

*tevens GGO

Minderjarige en/of wilsonbekwame proefpersonen

Dossiernummer Interventie Doelgroep

NL74319.000.20

DNL310, Iduronate-2- sulfatase verbonden aan een fc polypeptide dat bindt aan de menselijk transferrine-receptor

Kinderen van 2 jaar en ouder en adolescenten met het syndroom van Hunter

NL77116.000.21

M6229, een non-anticoagulant heparine

Wilsbekwame en -onbekwame volwassenen met sepsis

NL77748.000.21

Continue laryngoscopie tijdens inspanning (CLE test)

Kinderen, adolescenten en volwassenen van 10 tot 24 jaar met verdenking van inspanningsgebonden obstructie van de larynx (EILO)

NL73818.000.21

Testikel biopsie

Jongens jonger dan 12 jaar, mannelijke adolescenten en volwassen mannen met kanker en hoge kans op onvruchtbaarheid

NL76237.000.21

Voedselprovocatietest voor noten

Kinderen en adolescenten met verdachte allergie voor noten

Zwangere vrouwen

Dossiernummer Interventie Doelgroep

NL78535.000.21

MiniMed 780G insulinepomp *

Volwassen zwangere vrouwen met type 1 diabetes

NL77578.000.21

Ferrofumaraat

Volwassen zwangere vrouwen met ijzergebreksanemie

*tevens medisch hulpmiddel