Toetsing van medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen
In Nederland is het uitgangspunt dat het alleen gerechtvaardigd is om mensen bloot te stellen aan de belasting en de risico’s van medisch-wetenschappelijk onderzoek als dat onderzoek zinvol is. In ieder geval moet aannemelijk zijn dat het onderzoek kan leiden tot nieuwe inzichten op het gebied van de medische wetenschap. Bij de medisch-ethische beoordeling van een studieprotocol gaat dan ook minstens evenveel aandacht uit naar de wetenschappelijke kwaliteit van het onderzoek als naar belasting en risico’s voor de proefpersoon. Een medisch-ethische toetsingscommissie beoordeelt of deze beide aspecten met elkaar in evenwicht zijn.
Een toetsingcommissie bestaat uit deskundigen op verschillende wetenschappelijke vakgebieden. Te midden van al deze professionals zit ook een persoon die het wetenschappelijk onderzoek specifiek beoordeelt vanuit de invalshoek van de proefpersoon. Voor een commissie die zich primair richt op het waarborgen van de bescherming van proefpersonen lijkt deze samenstelling op het eerste gezicht onevenwichtig.
Het is echter in het belang van de proefpersonen dat de wetenschappelijke kwaliteit en de belasting en risico’s van de studie van diverse kanten grondig worden bekeken door mensen die daar verstand van hebben. Verder moet niet worden vergeten dat het merendeel van de professionele leden in hun eigen werkveld intensief betrokken is bij de zorg of het welzijn van patiënten. De meeste leden hebben een beroepseed afgelegd om de belangen van patiënten nadrukkelijk te behartigen. Bij de beoordeling houdt ieder lid dus het welzijn van de proefpersoon in het oog.
Ondanks de gemeenschappelijke aandacht voor het belang van de proefpersoon, is de positie van het proefpersonenlid, als leek in een groep professionals, niet eenvoudig. Onderzoeksprotocollen staan immers vol specialistisch jargon en de inhoud is complex. Het proefpersonenlid is dus sterk afhankelijk van de uitleg van de experts, en moet op grond daarvan de studie beoordelen en de informatie die verstrekt wordt aan de proefpersonen (en eventueel hun vertegenwoordigers). Daarbij bestaat ongewild het gevaar dat het proefpersonenlid door professionele leden wordt gedomineerd of misschien zelfs enigszins geïntimideerd.
Deze positie lijkt wat op die van de proefpersoon in een onderzoek: de materie is ingewikkeld, er is een kennisachterstand en de gezagsverhouding is ongelijk. De bijzondere plaats van het proefpersonenlid in de commissie vergroot de identificatie met de proefpersoon, hetgeen nodig is om het onderzoek te beoordelen vanuit diens perspectief. Het proefpersonenlid moet ook aantoonbare affiniteit met de gezondheidszorg hebben, om zich gemakkelijker in de positie van de patiënt te kunnen inleven. Het verschil tussen het proefpersonenlid en de proefpersoon is dat het lid geen persoonlijke betrokkenheid of belang bij de studie heeft. Er is een zekere afstand nodig, om de belangen van de proefpersoon af te zetten tegen die van het onderzoek en de risico’s en bezwaren.
Bij zulke gecompliceerde afwegingen helpt het ook als iemand het gewend is om ingewikkelde beslissingen te nemen. Daarom wordt verwacht dat het proefpersonenlid een actieve maatschappelijke positie heeft, die blijk geeft van het vermogen om op basis van complexe informatie een gebalanceerd oordeel te kunnen vellen. Dit biedt ook enig persoonlijk tegenwicht aan de overmacht van inhoudelijke experts in de commissie. Vanwege de onafhankelijkheid is ook besloten dat het proefpersonenlid niet werkzaam mag zijn in de directe patiëntenzorg en geen patiëntenorganisatie mag vertegenwoordigen. Dit laatste roept wellicht vragen op. Het achterliggende idee is dat eerst met enige distantie moet worden beoordeeld of een onderzoek wel aan patiënten mag worden voorgelegd, voordat dit daadwerkelijk gebeurt. Iemand die zich sterk met de patiënten identificeert kan worden beïnvloed door de (helaas vaak ijdele) hoop of verwachtingen van een experimentele behandeling. Een patiëntenvertegenwoordiger heeft weliswaar meer kennis en ervaring met de eigen ziekte, maar dit geldt veel minder voor andere aandoeningen. Al met al lijken de voors en tegens van een onderzoeksvoorstel het beste afgewogen te kunnen worden door een ‘neutrale’ proefpersonenvertegenwoordiger.
Door de uitsluiting van hun vertegenwoordigers in de toetsingscommissies zijn patiënten niet direct betrokken bij de beoordeling van studies, terwijl ze daar wel centraal in staan. Dit wringt met de behoefte aan een intensieve participatie van patiënten in medisch-wetenschappelijk onderzoek. Daarom dient te worden gezocht naar andere manieren waarop zij meer invloed op het onderzoek kunnen uitoefenen. Door bijvoorbeeld patiënten vroeg te betrekken bij de ontwikkeling van een protocol, kunnen zij de klinische relevantie en de belasting van de studie helpen verbeteren. Patiënten kunnen ook bijdragen aan de fondsenwerving of aan de rekrutering van proefpersonen. De CCMO hecht een grote waarde aan de betrokkenheid van patiënten bij de totstandkoming en uitvoering van onderzoek, en zal hiervoor waar mogelijk toenemend aandacht vragen bij de indiening van studievoorstellen. De CCMO wil ook graag de mogelijkheden verkennen om patiënten nadrukkelijk te betrekken bij de scholing en nascholing van de (proefpersonen)leden.
Een grotere betrokkenheid van patiënten bij de protocolontwikkeling en het toetsingsproces zijn in het belang van de individuele proefpersoon (patiënt of gezonde vrijwilliger). Door de input van proefpersonen kan soms de klinische relevantie van een onderzoek toenemen. Daarnaast kan dit leiden tot een afname van de belasting en verbetering van de proefpersoneninformatie.
Medisch-wetenschappelijk onderzoek is complex en er zijn veel aspecten waarover de proefpersoon ingelicht moet worden. Het is daarbij vaak moeilijk om een goede balans te vinden tussen volledigheid en duidelijkheid. In de praktijk variëren de omvang en de kwaliteit van de proefpersoneninformatie sterk. In het afgelopen jaar heeft de CCMO samen met de METC’s en de Dutch Clinical Research Foundation (DCRF) verder gewerkt aan een nieuw proefpersonen-informatieformulier (PIF), dat binnenkort in een ‘webbased’-vorm beschikbaar komt. Dit moet de onderzoeker helpen bij het maken van een goede PIF.
De voorlichting van kinderen over onderzoek is nog ingewikkelder, en dit geldt ook voor (andere) wilsonbekwame patiënten. Dit vergt een andere benadering, die de afgelopen tijd ook de aandacht van communicatieprofessionals heeft getrokken. Uiteindelijk dient ook het algemene publiek goed geïnformeerd te worden over medisch-wetenschappelijk onderzoek, zowel over de gang van zaken als over de uitkomsten van studies. De CCMO wil zich met andere betrokken partijen sterk maken voor een betere publieke voorlichting over deelname aan medisch-wetenschappelijk onderzoek. Dit doet de CCMO onder meer door samenwerking met de DCRF om informatie over klinisch onderzoek op een patiëntvriendelijke manier toegankelijk te maken. Een beter begrip van de samenleving is essentieel voor de verdere verbetering van het onderzoek en van de positie van de proefpersoon.
Jaarlijks doen in Nederland zo’n 300 duizend proefpersonen mee aan medisch-wetenschappelijk onderzoek en dat moet zo zorgvuldig en efficiënt mogelijk gebeuren. Dit is niet alleen belangrijk voor de direct betrokken patiënten en onderzoekers, maar ook voor de Nederlandse kenniseconomie en de gezondheidszorg. De roep wordt luider om nieuwe geneesmiddelen zo snel mogelijk in de praktijk te kunnen gebruiken.
De ontwikkeling van ‘personalized medicine’ en ‘weesgeneesmiddelen’ leidt tot steeds complexere therapieën van individuele patiënten. Veel vragen over het gebruik van dergelijke behandelingen kunnen pas goed beantwoord worden in de praktijk. Hierdoor verschuift het medisch-wetenschappelijk onderzoek steeds meer in de richting van de patiëntenzorg. Medisch-wetenschappelijk onderzoek is bedoeld om meer inzicht te krijgen in gezondheid en ziekte, in preventie en behandeling, en in welzijn en zorg – en toenemend ook in de betekenis van een nieuwe therapie voor de individuele patiënt. Dit vergt een steeds intensievere samenwerking tussen patiënten en onderzoekers. Hierbij is een grote rol toebedeeld voor de CCMO en de medisch-ethische toetsingscommissies.