Onderzoek naar gentherapie, overige middelen die het functioneren van het erfelijk materiaal specifiek beïnvloeden, naakt DNA/ (m)RNA of een geneesmiddel met ggo
De CCMO is de aangewezen toetsingscommissie voor wetenschappelijk onderzoek waarbij in menselijke lichaamscellen opzettelijk wijzigingen worden aangebracht in het erfelijk materiaal of het functioneren van het erfelijk materiaal specifiek wordt beïnvloed. Dit is vastgelegd in artikel 1, onderdeel a van het Besluit Centrale Beoordeling (BCB) en de Nota van toelichting bij het gewijzigde BCB.
De CCMO is ook de aangewezen toetsingscommissie voor wetenschappelijk onderzoek met een geneesmiddel dat genetisch gemodificeerde organismen (ggo) als bedoeld in artikel 1.1 van het Besluit genetisch gemodificeerde organismen milieubeheer 2013 bevat. Dit is vastgelegd in artikel 1, onderdeel f van het BCB.